LYAG Ativadores

Os activadores LYAG comuns incluem, entre outros, fenilbutirato de sódio CAS 1716-12-7, cloridrato de ambroxol CAS 23828-92-4, curcumina CAS 458-37-7, resveratrol CAS 501-36-0 e grupo silimarina, mistura de isómeros CAS 65666-07-1.

Os activadores da alfa-glucosidase lisossomal, tal como enumerados, são principalmente compostos que podem potencialmente influenciar indiretamente a atividade ou a estabilidade da alfa-glucosidase lisossomal (GAA). Estes compostos não são activadores directos no sentido tradicional, mas podem desempenhar um papel no reforço da função da GAA ou na estabilização da sua estrutura, particularmente no contexto das variantes genéticas associadas à doença de Pompe.

Substâncias químicas como o 4-fenilbutirato e o ambroxol são classificadas como chaperonas farmacológicas. Podem ajudar a dobrar e a estabilizar adequadamente as formas mutantes de GAA, aumentando assim a sua atividade. Esta abordagem é particularmente significativa no contexto das doenças de armazenamento lisossómico, em que o desdobramento da enzima conduz a uma atividade reduzida. Outros compostos enumerados, como a Genisteína, a Curcumina e o Resveratrol, são conhecidos pelas suas amplas actividades biológicas, incluindo efeitos no metabolismo celular e na função dos organelos. Estes compostos podem melhorar indiretamente o ambiente em que o GAA funciona, aumentando assim potencialmente a sua atividade. A influência destes compostos poderia estender-se à alteração do pH lisossómico ou ao aumento da eficiência global das vias de degradação lisossómica.