NPC1 抑制因子

常见的 NPC1 抑制剂包括但不限于 U 18666A CAS 3039-71-2、25-羟基胆固醇 CAS 2140-46-7 和去甲斑蝥素 CAS 313-04-2。

NPC1抑制剂属于一种特定的化合物类别，这些化合物靶向NPC1（Niemann-Pick C1型）蛋白，这是一种细胞内脂质运输和稳态的关键调节因子。NPC1是一种跨膜蛋白，主要位于细胞的晚期内体和溶酶体中。它在将胆固醇和其他脂质从这些细胞器运输到其他细胞区室中起着至关重要的作用。NPC1蛋白的功能障碍会导致胆固醇和糖鞘脂在溶酶体内积累，引发Niemann-Pick C型病，这是一种罕见且进行性的遗传性疾病。

NPC1抑制剂旨在与NPC1蛋白相互作用并调节其活性，目的是减少溶酶体内脂质的异常积累。通过特异性靶向NPC1，这些抑制剂有能力恢复正常的脂质运输和细胞稳态。NPC1抑制剂的研究是脂质代谢和溶酶体贮积症领域的一个活跃研究方向。科学家们旨在深入了解NPC1的结构和功能方面，以及其抑制对脂质运输的影响。