LYAG Activateurs

Les activateurs LYAG courants comprennent, entre autres, le phénylbutyrate de sodium CAS 1716-12-7, le chlorhydrate d'ambroxol CAS 23828-92-4, la curcumine CAS 458-37-7, le resvératrol CAS 501-36-0 et le groupe de silymarine, mélange d'isomères CAS 65666-07-1.

Les activateurs de l'alpha-glucosidase lysosomale, tels qu'ils sont énumérés, sont principalement des composés qui peuvent potentiellement influencer indirectement l'activité ou la stabilité de l'alpha-glucosidase lysosomale (GAA). Ces composés ne sont pas des activateurs directs au sens traditionnel du terme, mais ils pourraient jouer un rôle dans l'amélioration de la fonction de l'alpha-glucosidase lysosomale ou dans la stabilisation de sa structure, en particulier dans le contexte des variantes génétiques associées à la maladie de Pompe.

Des substances chimiques comme le 4-Phenylbutyrate et l'Ambroxol sont classées dans la catégorie des chaperons pharmacologiques. Ils peuvent contribuer au bon repliement et à la stabilité des formes mutantes de la GAA, améliorant ainsi son activité. Cette approche est particulièrement importante dans le contexte des maladies de stockage lysosomales où le mauvais repliement de l'enzyme entraîne une réduction de son activité. D'autres composés énumérés, tels que la génistéine, la curcumine et le resvératrol, sont connus pour leurs activités biologiques étendues, y compris leurs effets sur le métabolisme cellulaire et la fonction des organites. Ces composés pourraient indirectement améliorer l'environnement dans lequel la GAA opère, renforçant ainsi potentiellement son activité. L'influence de ces composés pourrait s'étendre à la modification du pH lysosomal ou à l'amélioration de l'efficacité globale des voies de dégradation lysosomales.