Inhibiteurs BBS8

Les inhibiteurs de BBS8 courants comprennent, sans s'y limiter, le vémurafénib CAS 918504-65-1, le dabrafénib CAS 1195765-45-7, l'encorafénib CAS 1269440-17-6, le sorafénib CAS 284461-73-0 et le régorafénib CAS 755037-03-7.

Les inhibiteurs de BBS8 sont une classe de petites molécules conçues pour cibler et inhiber spécifiquement la fonction de la protéine du syndrome de Bardet-Biedl 8 (BBS8), qui joue un rôle crucial dans le développement et l'entretien des cils. Les cils sont des structures fines, semblables à des cheveux, que l'on trouve à la surface de nombreux types de cellules du corps humain et qui sont impliquées dans divers processus cellulaires, notamment la perception sensorielle et la transduction des signaux. BBS8 fait partie du complexe BBSome, un assemblage de protéines essentiel au trafic et à la fonction ciliaires. La dérégulation des processus ciliaires a été associée à une série de troubles génétiques, dont le syndrome de Bardet-Biedl (BBS), une maladie génétique rare qui se caractérise par diverses caractéristiques, notamment l'obésité, des troubles de la vision et des dysfonctionnements rénaux.

Le mécanisme d'action des inhibiteurs de BBS8 consiste à cibler la protéine BBS8 pour perturber sa fonction normale au sein du complexe BBSome. En se liant à la protéine BBS8 ou en interférant avec ses interactions avec d'autres composants du BBSome, ces inhibiteurs entravent la formation ou la stabilité du complexe BBSome lui-même. Cette perturbation a des effets en aval sur le trafic ciliaire et les voies de signalisation associées aux processus dépendant des cils. En substance, les inhibiteurs de BBS8 servent d'outils moléculaires pour étudier le rôle du BBSome et de la fonction ciliaire dans les processus cellulaires et physiologiques.