LYAG Aktivatoren

Gängige LYAG Activators sind unter underem Sodium phenylbutyrate CAS 1716-12-7, Ambroxol hydrochloride CAS 23828-92-4, Curcumin CAS 458-37-7, Resveratrol CAS 501-36-0 und Silymarin group, mixture of isomers CAS 65666-07-1.

Lysosomale Alpha-Glucosidase-Aktivatoren, wie sie in der Liste aufgeführt sind, sind in erster Linie Verbindungen, die die Aktivität oder Stabilität der lysosomalen Alpha-Glucosidase (GAA) indirekt beeinflussen können. Diese Verbindungen sind keine direkten Aktivatoren im herkömmlichen Sinne, könnten aber eine Rolle bei der Verbesserung der GAA-Funktion oder der Stabilisierung ihrer Struktur spielen, insbesondere im Zusammenhang mit genetischen Varianten, die mit der Pompe-Krankheit in Verbindung stehen.

Chemikalien wie 4-Phenylbutyrat und Ambroxol werden als pharmakologische Chaperone kategorisiert. Sie können die ordnungsgemäße Faltung und Stabilität der mutierten Formen von GAA unterstützen und dadurch seine Aktivität verstärken. Dieser Ansatz ist besonders im Zusammenhang mit lysosomalen Speicherkrankheiten von Bedeutung, bei denen die Fehlfaltung des Enzyms zu einer verminderten Aktivität führt. Andere aufgelistete Verbindungen wie Genistein, Curcumin und Resveratrol sind für ihre breit gefächerten biologischen Aktivitäten bekannt, einschließlich ihrer Auswirkungen auf den Zellstoffwechsel und die Funktion von Organellen. Diese Verbindungen könnten indirekt das Umfeld verbessern, in dem GAA wirkt, und dadurch möglicherweise seine Aktivität steigern. Der Einfluss dieser Verbindungen könnte sich auf die Veränderung des lysosomalen pH-Werts oder die Verbesserung der Gesamteffizienz der lysosomalen Abbauwege erstrecken.