N-Butyldeoxynojirimycin·HCl (CAS 210110-90-0)

O N-Butyldeoxynojirimycin-HCl é um novo inibidor da UGCG (glucosilceramida sintase), bem como da Glucosidase I e II (alfa-glucosidase I e II). Foi demonstrado que o composto inibe a glucosilceramida sintase sem acúmulo de ceramida e morte celular. Quando administrado a camundongos jovens, o composto reduziu a produção de glicoesfingolipídios em 50% a 70% no fígado e nos órgãos linfóides sem qualquer patologia evidente. É um inibidor potente da replicação do vírus HIV e da formação de sincício in vitro. Observou-se que o composto restaura as correntes de cloreto ativadas por AMPc nas células epiteliais da fibrose cística por meio da interação impedida entre a calnexina e o delF508-CFTR. Em um modelo de camundongo para a doença de Tay Sachs, os camundongos expostos à N-butildeoxinojirimicina-HCl limitaram a biossíntese de GM2, evitando assim o acúmulo de GM2 no cérebro e de glicoesfingolipídios. Essa ação reduziu significativamente o número de neurônios de armazenamento e gangliosídeos por célula. A N-butildeoxinojirimicina-HCl também resgatou o F508del-CTFR deficiente no tráfico em células epiteliais das vias aéreas humanas por meio da inibição de ER-glicosidases I e II. Também possui atividade antiviral de amplo espectro.