Os inibidores da fibrocistina pertencem a uma classe única e relativamente especializada de compostos químicos concebidos principalmente para atingir uma proteína específica conhecida como fibrocistina. Entre esses inibidores, a investigação bioquímica e celular é fundamental, uma vez que ajudam a elucidar a função e a regulação da fibrocistina em vários processos biológicos. A fibrocistina, codificada pelo gene PKHD1, desempenha um papel crítico na formação e manutenção dos cílios renais e está associada à doença renal policística autossómica recessiva (ARPKD) quando alterada. O desenvolvimento de inibidores da fibrocistina baseia-se na necessidade de compreender os mecanismos moleculares subjacentes à função e disfunção ciliar.
Os inibidores da fibrocistina são moléculas meticulosamente concebidas que se ligam seletivamente à fibrocistina, interrompendo as suas interacções com outros componentes celulares ou modulando a sua atividade. Esta classe de inibidores inclui normalmente pequenas moléculas ou péptidos com estruturas adaptadas para interagir com domínios específicos ou locais funcionais da fibrocistina.
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