Date published: 2025-9-9

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PTC124 (CAS 775304-57-9)

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대체 이름:
Ataluren
적용:
PTC124 는 반딧불이 루시퍼라제 억제제이자 mRNA의 리보솜 판독 유도제입니다.
CAS 등록번호:
775304-57-9
순도:
≥99%
분자량:
284.20
분자식:
C15H9FN2O3
연구용으로만 사용가능합니다. 진단이나 치료용으로 사용불가합니다.
* 참조분석증명서대량의 측정 데이터(함수량포함).

빠른 링크

PTC124는 mRNA 번역 동안 정상적인 종결 코돈이 아닌 조기 종결의 리보솜 읽기를 선택적으로 유도하는 것으로 나타났다. 이 화합물은 1차 근육 세포에서 디스트로핀 생산을 촉진하는 것으로 보고되었다. 또한, PTC124는 장샘의 쥐 정점 표면에서 cAMP 자극 경피 염화물 전류를 유도하는 것으로 나타났다. 다른 실험들은 이 제제가 반딧불 루시페라아제 (FLUC)의 강력한 억제제임을 시사한다.


PTC124 (CAS 775304-57-9) 참고자료

  1. PTC124는 넌센스 돌연변이로 인한 유전 질환을 표적으로합니다.  |  Welch, EM., et al. 2007. Nature. 447: 87-91. PMID: 17450125
  2. PTC124는 CF 마우스 모델에서 인간 CFTR-G542X 넌센스 대립유전자의 억제를 촉진하는 경구 생체이용률 화합물입니다.  |  Du, M., et al. 2008. Proc Natl Acad Sci U S A. 105: 2064-9. PMID: 18272502
  3. 넌센스 돌연변이로 인한 낭포성 섬유증에 대한 PTC124 치료의 효과: 전향적 2상 시험.  |  Kerem, E., et al. 2008. Lancet. 372: 719-27. PMID: 18722008
  4. 넌센스 코돈 억제를 위한 세포 기반 루시퍼라제 분석에서 PTC124 활성의 메커니즘.  |  Auld, DS., et al. 2009. Proc Natl Acad Sci U S A. 106: 3585-90. PMID: 19208811
  5. PTC124에 의한 반딧불 루시퍼라제의 고친화성 결합 및 안정화에 대한 분자적 근거.  |  Auld, DS., et al. 2010. Proc Natl Acad Sci U S A. 107: 4878-83. PMID: 20194791
  6. 듀센/베커 근이영양증에서 넌센스 돌연변이 억제를 위한 전략 읽기: 아미노글리코사이드와 아탈루렌(PTC124).  |  Finkel, RS. 2010. J Child Neurol. 25: 1158-64. PMID: 20519671
  7. 아탈루렌(PTC124)은 넌센스 돌연변이 낭포성 섬유증 소아에서 낭포성 섬유증 막전도체 조절 단백질 발현 및 활성을 유도합니다.  |  Sermet-Gaudelus, I., et al. 2010. Am J Respir Crit Care Med. 182: 1262-72. PMID: 20622033
  8. 넌센스 돌연변이 낭포성 섬유증의 만성 아탈루렌(PTC124) 치료.  |  Wilschanski, M., et al. 2011. Eur Respir J. 38: 59-69. PMID: 21233271
  9. 어셔 증후군 1C형을 유발하는 넌센스 돌연변이의 PTC124-매개 번역 리드스루.  |  Goldmann, T., et al. 2011. Hum Gene Ther. 22: 537-47. PMID: 21235327
  10. USH1C 넌센스 돌연변이 치료를 위한 중개적 판독 효능에서 NB30, NB54 및 PTC124의 비교 평가.  |  Goldmann, T., et al. 2012. EMBO Mol Med. 4: 1186-99. PMID: 23027640
  11. 다양한 리포터 분석에서 PTC124(아탈루렌)의 조기 종결 코돈 판독 효능이 부족합니다.  |  McElroy, SP., et al. 2013. PLoS Biol. 11: e1001593. PMID: 23824517
  12. PTC124(아탈루렌)가 조기 정지 코돈의 재독성을 촉진한다는 근거를 향해: 계산적 접근과 GFP-리포터 세포 기반 분석.  |  Lentini, L., et al. 2014. Mol Pharm. 11: 653-64. PMID: 24483936
  13. 인간 융모막 빈혈 섬유아세포와 넌센스 매개 제브라피시 모델에서 PTC124 및 신규 유도체 PTC-414로 처리한 후 REP1의 기능적 구조.  |  Moosajee, M., et al. 2016. Hum Mol Genet. 25: 3416-3431. PMID: 27329764

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