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SUMF1 CRISPR/Cas9 KO质粒 (h) | sc-406543 | 20 µg | $397.00 |
SUMF1 编码甲酰甘氨酸生成酶(FGE),这是一种位于内质网腔内的氧化酶,通过将保守的半胱氨酸转化为 Cα-甲酰甘氨酸,实现所有硫酸酯酶的翻译后激活。该修饰对溶酶体及细胞外硫酸酯的水解至关重要,因此将 SUMF1 与糖胺聚糖周转、鞘脂代谢以及更广泛的依赖溶酶体的分解代谢通路联系起来。SUMF1 功能受损会降低整体硫酸酯酶活性,并可导致溶酶体贮积样表型,其特征包括底物清除受阻和细胞稳态改变。因此,SUMF1 在硫酸酯酶生物学、溶酶体功能以及多种硫酸酯酶缺乏症相关发病机制研究中受到广泛关注。
SUMF1 CRISPR/Cas9 KO质粒(h)是一组旨在针对性地破坏human细胞系中SUMF1基因的质粒池。每条质粒均共表达一种独特的单引导RNA(sgRNA),该sgRNA针对SUMF1基因内的特定位点,并携带来自化脓性链球菌的Cas9核酸酶。这些质粒还编码GFP,可通过荧光显微镜或流式细胞术对成功转染的细胞进行荧光标记和富集。
多引导设计提高了在Cas9介导的双链断裂形成后,产生破坏SUMF1开放阅读框的插入或缺失(indels)的概率。CRISPR/Cas9系统引入的DNA断裂通过内源性非同源末端连接(NHEJ)途径修复,通常会导致移码突变,从而使SUMF1蛋白表达失活。
该CRISPR敲除系统能够高效构建SUMF1缺失的细胞模型,用于SUMF1信号传导研究、功能基因组学研究、癌症生物学研究以及人类细胞系中治疗反应的评估。
CRISPRs +/- HDR
仅供研究使用。不用于诊断或治疗。