PTC124 の分子構造、CAS番号: 775304-57-9
PTC124 (CAS 775304-57-9)
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別名:
Ataluren
アプリケーション:
PTC124は、ホタルルシフェラーゼ阻害剤であり、mRNAのリボソームリードリスルー誘導剤です
CAS 番号:
775304-57-9
純度:
≥99%
分子量:
284.20
分子式:
C15H9FN2O3
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PTC124はmRNA翻訳時にリボソームの早期終結コドンを選択的に誘導するが、正常な終結コドンは誘導しないことが示されている。この化合物は一次筋細胞におけるジストロフィン産生を促進することが報告されている。さらに, PTC124は,腸腺のマウス先端表面においてcAMP刺激経上皮塩化物電流を誘導することが示されている。他の実験は,この薬剤がホタルルシフェラーゼ (FLuc) の強力な阻害剤であることを示唆する。
PTC124 (CAS 775304-57-9) 参考文献
- PTC124はナンセンス突然変異による遺伝性疾患を標的としている。 | Welch, EM., et al. 2007. Nature. 447: 87-91. PMID: 17450125
- PTC124は, 経口で生物学的に利用可能な化合物であり, CFCモデルマウスにおいてヒトCFTR-G542Xナンセンス対立遺伝子の抑制を促進する。 | Du, M., et al. 2008. Proc Natl Acad Sci U S A. 105: 2064-9. PMID: 18272502
- ナンセンス変異による嚢胞性線維症に対するPTC124の治療効果：前向き第II相試験。 | Kerem, E., et al. 2008. Lancet. 372: 719-27. PMID: 18722008
- ナンセンスコドン抑制の細胞ベースのルシフェラーゼアッセイにおけるPTC124活性のメカニズム。 | Auld, DS., et al. 2009. Proc Natl Acad Sci U S A. 106: 3585-90. PMID: 19208811
- PTC124によるホタルルシフェラーゼの高親和性結合と安定化の分子基盤。 | Auld, DS., et al. 2010. Proc Natl Acad Sci U S A. 107: 4878-83. PMID: 20194791
- デュシェンヌ／ベッカー型筋ジストロフィーにおけるナンセンス変異抑制のためのリードスルー戦略：アミノグリコシドとアタルレン（PTC124）。 | Finkel, RS. 2010. J Child Neurol. 25: 1158-64. PMID: 20519671
- アタールレン（PTC124）は, ナンセンス変異嚢胞性線維症の小児において, 嚢胞性線維症膜貫通伝導調節因子タンパク質の発現および活性を誘導する。 | Sermet-Gaudelus, I., et al. 2010. Am J Respir Crit Care Med. 182: 1262-72. PMID: 20622033
- ナンセンス変異嚢胞性線維症に対するアタルレン（PTC124）の慢性的治療。 | Wilschanski, M., et al. 2011. Eur Respir J. 38: 59-69. PMID: 21233271
- アッシャー症候群1C型の原因となるナンセンス変異のPTC124を介した翻訳リードスルー。 | Goldmann, T., et al. 2011. Hum Gene Ther. 22: 537-47. PMID: 21235327
- USH1Cナンセンス変異に対するNB30, NB54およびPTC124のトランスレーショナル・リードスルー効果の比較評価。 | Goldmann, T., et al. 2012. EMBO Mol Med. 4: 1186-99. PMID: 23027640
- 多様なレポーターアッセイにおけるPTC124（Ataluren）の早期終止コドンリードスルー効果の欠如。 | McElroy, SP., et al. 2013. PLoS Biol. 11: e1001593. PMID: 23824517
- PTC124（Ataluren）が促進する早発停止コドンのリードスルーの理論的根拠に向けて：計算論的アプローチとGFPレポーター細胞ベースのアッセイ。 | Lentini, L., et al. 2014. Mol Pharm. 11: 653-64. PMID: 24483936
- ヒト脈絡血症線維芽細胞およびナンセンス介在ゼブラフィッシュモデルにおけるPTC124および新規誘導体PTC-414投与後のREP1の機能的レスキュー。 | Moosajee, M., et al. 2016. Hum Mol Genet. 25: 3416-3431. PMID: 27329764
の阻害剤である：
γ-sarcoglycan, 3β-HSD5, C19orf61, Vmn2r72.のアクティベーター：
γ2-Syntrophin, BBS7, CFTR, dystrophin, FRG1B, utrophin.注文情報
| 製品名 | カタログ # | 単位 | 価格 | 数量 | お気に入り | |
PTC124, 2 mg | sc-203222 | 2 mg | $199.00 | |||
PTC124, 5 mg | sc-203222A | 5 mg | $408.00 |