LYAG アクチベーター

一般的なLYAG活性化剤には、以下が含まれるが、これらに限定されない。ナトリウム・フェニル酪酸塩 CAS 1716-12-7、アンブロキソール塩酸塩 CAS 23828-92-4、クル クミン CAS 458-37-7、レスベラトロール CAS 501-36-0、シリマリン群、異性体混合体 CAS 65666-07-1。

ライソゾームα-グルコシダーゼ活性化剤は、主にライソゾームα-グルコシダーゼ（GAA）の活性や安定性に間接的に影響を与える可能性のある化合物である。これらの化合物は、伝統的な意味での直接的な活性化剤ではないが、特にポンペ病に関連する遺伝子変異との関連において、GAAの機能を増強したり、その構造を安定化したりする役割を果たす可能性がある。

4-フェニルブチレートやアンブロキソールなどの化学物質は、薬理学的シャペロンに分類される。これらは、変異型GAAの適切なフォールディングと安定性を補助し、活性を向上させる可能性がある。このアプローチは、酵素のミスフォールディングが活性低下につながるライソゾーム貯蔵病において特に重要である。ゲニステイン、クルクミン、レスベラトロールなどの他の化合物は、細胞代謝やオルガネラ機能への影響を含む幅広い生物学的活性で知られている。これらの化合物は、間接的にGAAが活動する環境を改善し、それによって活性を高める可能性がある。これらの化合物の影響は、リソソームのpHを変化させたり、リソソーム分解経路の全体的な効率を高めたりすることにまで及ぶ可能性がある。