Huntingtin アクチベーター

一般的な Huntingtin 活性化剤には、レスベラトロール CAS 501-36-0、リチウム CAS 7439-93-2、バルプロ酸 CAS 99-66-1、ヒドロキサム酸スベロイルアニリド CAS 149647-78-9、リルメニジン CAS 54187-04-1などがあるが、これらに限定されるものではない。

ハンチンチン活性化剤は、ハンチンチンタンパク質（しばしばHTTと略される）の活性に影響を及ぼすように設計された化学化合物の特殊なカテゴリーである。ハンチンチンタンパク質は、主に運動機能障害と認知機能低下を特徴とする神経変性疾患であるハンチントン病の発症に関与している。ハンチントン病患者では、HTT遺伝子のCAGリピートが拡大し、異常に長いポリグルタミン酸を持つ変異型ハンチンチンタンパク質が産生される。この変異タンパク質は、神経細胞内で様々な異常相互作用や毒性作用を起こし、最終的に神経細胞の機能障害や変性につながることが知られている。

ハンチンチン活性化剤は、ハンチンチンタンパク質と相互作用し、その活性を調節したり、その病理学的作用を緩和するように設計された化合物である。これらの活性化剤は、ハンチンチンタンパク質内の特定の領域やドメインを標的とし、その正常な機能を増強したり、変異型に関連する有害な影響を抑制したりすることを目的としている。この分野の研究は、ハンチンチンが疾患発症に寄与する正確なメカニズムを解明し、ハンチンチンの挙動を修正する戦略を開発しようとするものである。ハンチンチン活性化因子は、ハンチントン病やハンチンチンチンタンパク質の機能異常と関連する他の病態へのアプローチを研究するための有望な手段となる。