Gli inibitori di SRp75 appartengono a una classe di piccole molecole progettate per modulare l'attività di SRp75, un componente cruciale del macchinario di splicing nelle cellule eucariotiche. SRp75, noto anche come fattore di splicing 4 ricco di serina e arginina (SRSF4), è un membro della famiglia di proteine ricche di serina/arginina (SR) che svolge un ruolo fondamentale nello splicing del pre-mRNA. Lo splicing del pre-mRNA è un processo cellulare fondamentale che assicura la rimozione degli introni e la corretta unione degli esoni per generare trascritti di mRNA maturi. Questo processo è essenziale per la sintesi di proteine funzionali negli organismi eucarioti. SRp75 è coinvolto sia nello splicing costitutivo sia in quello alternativo, diventando così un fattore critico nella regolazione dell'espressione genica e influenzando, in ultima analisi, le funzioni cellulari.
Gli inibitori di SRp75 sono progettati per legarsi selettivamente a SRp75 e modulare la sua attività. In questo modo, questi inibitori possono alterare i modelli di splicing di geni specifici, portando a cambiamenti nelle isoforme proteiche prodotte da quei geni. Questa modulazione dello splicing può avere conseguenze di vasta portata sulla funzione cellulare e sull'espressione genica. I ricercatori hanno esplorato gli inibitori di SRp75 come strumenti preziosi per studiare le complessità della regolazione dello splicing nelle cellule e come agenti per manipolare l'espressione genica in vari contesti.
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