N-(n-Butyl)deoxygalactonojirimycin (CAS 141206-42-0)

La N-(n-Butyl)deoxygalactonojirimycine, connue sous le nom de NB-DGJ, est un inhibiteur très puissant et sélectif de l'α-gal A (a-D-galactosidase). Elle agit également comme un inhibiteur sélectif de la synthèse du GlcCer. En plus d'inhiber la glucosylcéramide synthase, la N-(n-Butyl)désoxygalactonojirimycine cible efficacement la glucocérébrosidase (GBA), la β-glucosidase 2 (GBA2), l'α-glucosidase acide, la sucrase, la maltase et la lactase. En réduisant les niveaux de glycolipides dans les cellules HL-60 et WEHI-3B à des concentrations allant de 0,5 à 500 µM, la N-(n-Butyl)deoxygalactonojirimycine démontre son efficacité en tant qu'inhibiteur de la biosynthèse des glycolipides. Notamment, lorsqu'elle est administrée par voie intrapéritonéale à des doses de 600 et 1 200 mg/kg quatre fois par jour pendant trois jours, la N-(n-Butyl)désoxygalactonojirimycine présente une réduction des niveaux de gangliosides cérébraux dans un modèle de souris néonatale Glb1-/- de la gangliosidose GM1. En outre, chez la souris, le traitement par la N-(n-Butyl)deoxygalactonojirimycine à des doses allant de 1 à 1 200 mg/kg par jour pendant 35 jours augmente les niveaux de glucosylcéramide testiculaire. En outre, la N-(n-Butyl)deoxygalactonojirimycine, à des doses de 15, 25 et 50 mg/kg par jour, induit une formation anormale de spermatides et d'acrosomes tout en réduisant la motilité des spermatozoïdes épididymaires isolés de souris. L'effet observé de l'infertilité induite par la N-(n-Butyl)deoxygalactonojirimycine dans le même modèle peut être inversé par l'arrêt de l'administration.