Les activateurs CEP290 désignent une classe de composés chimiques qui ciblent spécifiquement et renforcent l'activité de la protéine centrosomale CEP290, également connue sous le nom de protéine centrosomale de 290 kDa. La CEP290 joue un rôle essentiel dans la formation et la fonction du cil primaire, un organite élancé en forme d'antenne qui dépasse de la surface de la plupart des cellules de mammifères. Cette protéine fait partie intégrante de la zone de transition ciliaire, une région située à la base du cilium qui agit comme une barrière et une passerelle, régulant le trafic de molécules entre le corps cellulaire et le cilium. En contrôlant l'accès au cilium, CEP290 participe au maintien de la composition de la membrane ciliaire et des fonctions de signalisation propres aux cils. Le cil primaire est crucial pour une variété de voies de signalisation cellulaire, et le rôle de CEP290 dans la fonction ciliaire en fait un facteur important dans la régulation de ces voies.
Les activateurs du CEP290 sont généralement conçus pour améliorer l'activité biologique du CEP290, éventuellement en favorisant son repliement, sa stabilité ou ses interactions avec d'autres protéines dans la zone de transition. La liaison de ces activateurs au CEP290 pourrait conduire à des changements de conformation qui influencent positivement le rôle du CEP290 dans l'assemblage ou la fonction ciliaire. De plus, ces activateurs pourraient affecter les modifications post-traductionnelles de CEP290, qui sont connues pour réguler son activité et sa localisation. L'étude des activateurs de CEP290 est un domaine d'intérêt important en biologie cellulaire et moléculaire. Grâce à la modulation de CEP290, les chercheurs acquièrent des connaissances précieuses sur les aspects fondamentaux de la biologie cellulaire et sur la myriade de processus influencés par la signalisation ciliaire.
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