N-Butyldeoxynojirimycin·HCl (CAS 210110-90-0)

N-Butyldeoxynojirimycin·HCl es un nuevo inhibidor de UGCG (glucosilceramida sintasa) así como de glucosidasa I y II (alfa-glucosidasa I y II). El compuesto inhibe la glucosilceramida sintasa sin acumulación de ceramida y sin muerte celular. Cuando se administra a ratones jóvenes, el compuesto reduce la producción de glicoesfingolípidos entre un 50% y un 70% en el hígado y órganos linfoides sin ninguna patología evidente. Es un potente inhibidor de la replicación del virus del VIH y la formación de sincitio in vitro. El compuesto restaura las corrientes de cloruro activados por cAMP en células epiteliales de fibrosis quística a través de la prevención de la interacción entre calnexina y delF508-CFTR. En un modelo de ratón para la enfermedad de Tay Sachs, los ratones expuestos a N-Butyldeoxynojirimycin·HCl limitaron la biosíntesis de GM2, evitando así la acumulación de GM2 en el cerebro y también limitaron la biosintesis de glicoesfingolípidos. Esta acción redujo marcadamente el número de neuronas de almacenamiento y gangliosidos por célula. N-Butildeoxinojirimicin·HCl también ha rescatado el F508del-CTFR deficiente en tráfico en células epiteliales del epitelio respiratorio humano mediante la inhibición de las glucosidasas I y II del RE (retículo endoplásmico). También tiene un amplio espectro de actividad antiviral.