Los activadores DUX4 hacen referencia a un grupo de entidades químicas que modulan la actividad de la proteína DUX4, un factor de transcripción codificado por el gen DUX4. Este gen es de especial interés debido a su implicación en la regulación de la expresión génica durante el desarrollo embrionario temprano. DUX4 es conocido por su papel en la activación de genes asociados con vías celulares relacionadas con el desarrollo, la diferenciación y posiblemente la atrofia muscular cuando se expresa de forma aberrante.
Los activadores directos de DUX4 probablemente interactuarían con la proteína en dominios específicos, alterando su conformación para mejorar su capacidad de unirse al ADN y reclutar la maquinaria transcripcional, promoviendo así la expresión de los genes diana. Estos compuestos podrían unirse a la proteína DUX4 e inducir un cambio estructural que aumente su estabilidad o impida su degradación, provocando un aumento de la actividad de DUX4 en el núcleo. Los activadores indirectos de DUX4 podrían funcionar regulando al alza la expresión del gen DUX4, dando lugar a una mayor producción de la proteína DUX4. También podrían actuar modulando las vías de señalización que influyen en la transcripción o traducción de DUX4, o inhibiendo el sistema ubiquitina-proteasoma que se dirige a DUX4 para su degradación, prolongando así la vida media de la proteína en la célula.
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