Ataxin-1 Inhibidores

Los inhibidores comunes de la ataxina-1 incluyen, entre otros, el AM 404 CAS 183718-77-6 y el galato de (-)-epigalocatequina CAS 989-51-5.

Los inhibidores de la ataxina-1 pertenecen a una clase química específica de compuestos que se han estudiado y diseñado para atacar e inhibir selectivamente la actividad de la ataxina-1, una proteína asociada a ciertos trastornos neurodegenerativos, como la ataxia espinocerebelosa de tipo 1 (SCA1). En la SCA1, la ataxina-1 contiene una región de repetición de poliglutamina expandida, que conduce a la formación de agregados tóxicos que contribuyen a la disfunción neuronal y a la muerte celular.

La inhibición de la ataxina-1 pretende interferir en la agregación de la ataxina-1 con repeticiones de poliglutamina expandidas, evitando potencialmente la formación de agregados proteicos tóxicos. Las estructuras químicas de los inhibidores de la ataxina-1 pueden variar, incluyendo compuestos sintéticos de moléculas pequeñas y productos naturales que interactúan específicamente con la ataxina-1 y dificultan su agregación o sus efectos tóxicos. Los investigadores han explorado diversas estrategias para atacar la ataxina-1 y mitigar sus efectos patológicos en enfermedades neurodegenerativas como la SCA1. El estudio de los inhibidores de la ataxina-1 aporta valiosos conocimientos sobre los complejos mecanismos que subyacen a la agregación proteica y la neurodegeneración.