Los inhibidores de AIRE-1 representan una clase específica de compuestos químicos diseñados para dirigir y modular la actividad de la proteína reguladora autoinmune 1 (AIRE-1). La proteína AIRE-1 desempeña un papel fundamental en la regulación del sistema inmunitario al controlar la expresión de una amplia gama de autoantígenos en el timo, contribuyendo así al desarrollo de la tolerancia inmunitaria. Su disfunción puede provocar enfermedades autoinmunes, en las que el sistema inmunitario ataca por error a los tejidos del propio organismo. Los inhibidores de AIRE-1 se sintetizan con el objetivo principal de regular o suprimir la hiperactividad de AIRE-1, lo que dificulta la aparición o progresión de afecciones autoinmunes.
Estos inhibidores funcionan normalmente interfiriendo con la actividad transcripcional de AIRE-1. Pueden unirse a sitios específicos de la proteína, alterando su capacidad para activar la expresión de autoantígenos, reduciendo así la probabilidad de una respuesta inmunitaria contra los tejidos propios. El desarrollo de inhibidores de AIRE-1 implica una combinación de técnicas de biología estructural, modelización molecular y química médica para diseñar moléculas con alta afinidad y selectividad por la diana AIRE-1. Al dilucidar los mecanismos de acción y optimizar la estructura química de estos inhibidores, los investigadores pretenden descubrir nuevas estrategias para tratar los trastornos autoinmunes sin intervenir directamente en el sistema inmunitario.
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