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nephrin CRISPR Activation Plasmid (m) | sc-424905-ACT | 20 µg | $397.00 |
Das Mausgen **Nphs1** kodiert Nephrin, ein transmembranäres Protein der Immunglobulin-Superfamilie, das den Kern des Schlitzdiaphragmas der Podozyten bildet und für die Integrität der glomerulären Filtrationsbarriere essenziell ist. Nephrin ist Bestandteil von Multiproteinkomplexen mit Podocin und CD2AP und ist über Signalwege einschließlich PI3K/AKT und Src-Familien-Kinasen an den Umbau des Aktin-Zytoskeletts gekoppelt, was das Überleben und die Architektur der Podozyten unterstützt. Störungen der Nephrin-Expression oder -Lokalisation beeinträchtigen die Struktur des Schlitzdiaphragmas, führen zu veränderter Permeabilität und zu proteinurieassoziierten Phänotypen, die in Nierenerkrankungsmodellen breit untersucht werden. Als podozytenangereicherter Marker wird die Regulation von Nphs1 häufig in Studien zur glomerulären Entwicklung, zu Verletzungsantworten und zur Aufrechterhaltung der Filtrationsbarriere untersucht.
nephrin Das CRISPR-Aktivierungsplasmid (m) bietet einen gezielten, nicht-destruktiven Ansatz zur Hochregulierung der endogenen Nphs1-Expression, ohne die zugrunde liegende DNA-Sequenz zu verändern.
nephrin Das CRISPR-Aktivierungsplasmid (m) ist ein aus drei Plasmiden bestehendes synergistisches Aktivierungsmediator-System (SAM), das für eine hocheffiziente, ortsspezifische transkriptionelle Hochregulation des Nphs1-Lokus in menschlichen Zelllinien entwickelt wurde. Das System basiert auf einem katalytisch inaktiven Cas9 (dCas9), das zwei inaktivierende Mutationen (D10A und N863A) trägt, welche die Nukleaseaktivität eliminieren, während die DNA-Bindung erhalten bleibt. Dieses dCas9 ist mit VP64, einem potenten Transkriptionsaktivator, fusioniert und wird zusammen mit einem Blasticidin-Resistenzgen zur Selektion koexprimiert. Das zweite Plasmid kodiert das MS2-p65-HSF1-Fusionsprotein, einen sekundären Aktivatorkomplex, der zusammen mit dCas9-VP64 wirkt, sowie ein Hygromycin-Resistenzgen. Das dritte Plasmid kodiert für eine zielspezifische 20-nt-sgRNA, die an zwei MS2-RNA-Aptamere fusioniert ist, welche den MS2-p65-HSF1-Komplex an die Aktivierungsstelle rekrutieren, begleitet von einem Puromycin-Resistenzgen. Die drei Plasmide werden im Massenverhältnis 1:1:1 verabreicht, um eine ausgewogene Expression aller Systemkomponenten zu gewährleisten.
Nach der Assemblierung am Zielort bindet der SAM-Komplex etwa 200 bp stromaufwärts der Nphs1-Transkriptionsstartstelle, wo VP64, p65 und HSF1 gemeinsam die Transkriptionsmaschinerie rekrutieren und die Hochregulation der endogenen nephrin-Expression vorantreiben. Im Gegensatz zu nukleaseaktivem Cas9 verursacht dCas9 keine Doppelstrangbrüche und verändert die genomische Sequenz nicht, wodurch der native Nphs1-Locus erhalten bleibt und die Untersuchung von nephrin-abhängigen Transkriptionsreaktionen am endogenen Locus ermöglicht wird. Dies macht es zu einem wertvollen Werkzeug für Funktionsstudien, die Identifizierung von Zielgenen und die Modellierung der Wiederherstellung des nephrin-Signalwegs in Tumorzellen mit stillgelegtem oder reduziertem Nphs1-Ausdruck.
Nur für Forschungszwecke. Nicht für diagnostische oder therapeutische Zwecke bestimmt.