망막색소변성증 1 억제제는 망막색소변성증 1(RP1) 단백질의 활성을 특이적으로 표적하고 조절하는 화합물의 일종입니다. RP1은 망막의 광수용체 세포, 특히 저조도 시력을 담당하는 막대형 광수용체 세포의 건강과 기능을 유지하는 데 관여하는 핵심 단백질입니다. RP1 유전자의 돌연변이는 광수용체 세포의 퇴화와 점진적인 시력 상실을 특징으로 하는 유전성 안질환인 망막색소변성증의 발병 및 진행과 관련이 있습니다. 따라서 연구자들은 망막색소변성증의 근본적인 분자 메커니즘을 이해하기 위한 도구이자 치료법으로 RP1 억제제 개발을 모색해 왔습니다.
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