Los activadores CEP290 hacen referencia a una clase de compuestos químicos que se dirigen específicamente a la proteína centrosomal CEP290, también conocida como proteína centrosomal de 290 kDa, y potencian su actividad. La CEP290 desempeña un papel fundamental en la formación y función del cilio primario, un orgánulo delgado en forma de antena que sobresale de la superficie de la mayoría de las células de mamíferos. Esta proteína es un componente integral de la zona de transición ciliar, una región en la base del cilio que actúa como barrera y puerta de entrada, regulando el tráfico de moléculas entre el cuerpo celular y el cilio. Al controlar el acceso al cilio, CEP290 participa en el mantenimiento de la composición de la membrana ciliar y de las funciones de señalización que desempeñan los cilios. El cilio primario es crucial para una serie de vías de señalización celular, y el papel de CEP290 en la función ciliar lo convierte en un factor importante en la regulación de estas vías.
Los activadores de CEP290 suelen estar diseñados para mejorar la actividad biológica de CEP290, posiblemente promoviendo su correcto plegamiento, estabilidad o interacciones con otras proteínas dentro de la zona de transición. La unión de estos activadores a CEP290 podría conducir a cambios conformacionales que influyan positivamente en el papel de CEP290 en el ensamblaje o la función ciliar. Además, estos activadores podrían afectar a las modificaciones postraduccionales de CEP290, que se sabe que regulan su actividad y localización. El estudio de los activadores de CEP290 es una importante área de interés dentro de la biología celular y molecular. Mediante la modulación de CEP290, los investigadores obtienen valiosos conocimientos sobre los aspectos fundamentales de la biología celular y la miríada de procesos en los que influye la señalización ciliar.
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