Os inibidores da usherina pertencem a uma classe especializada de compostos químicos concebidos para atingir e modular a atividade da proteína usherina nos sistemas biológicos. A usherina, também conhecida como USH2A, é uma grande proteína transmembrana que se encontra predominantemente nas células fotorreceptoras da retina e em certas células do ouvido interno. Desempenha um papel crucial na manutenção da integridade estrutural dos cílios sensoriais, que são estruturas semelhantes a pêlos, baseadas em microtúbulos, essenciais para a perceção sensorial. Os inibidores da usherina são concebidos para interagir com a usherina, quer ligando-se diretamente a ela, quer interferindo com os seus processos funcionais, com o objetivo de regular funções celulares específicas associadas aos cílios sensoriais e à transdução de sinais sensoriais.
O desenvolvimento e o estudo dos inibidores da usherina resultam da crescente compreensão da importância da usherina na biologia das células sensoriais. A usherina está associada a várias doenças sensoriais hereditárias, incluindo a síndrome de Usher, caracterizada por uma deficiência auditiva e visual combinada. Os inibidores da usherina podem oferecer informações valiosas sobre os mecanismos subjacentes à manutenção dos cílios sensoriais e à perceção sensorial.
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