Os inibidores de SRp40 são uma classe de pequenas moléculas que têm como alvo uma proteína específica chamada SRp40, que desempenha um papel crucial na regulação do splicing alternativo em células eucarióticas. O splicing alternativo é um processo celular fundamental que permite a geração de múltiplas isoformas proteicas a partir de um único gene, aumentando a diversidade do proteoma. A SRp40, também conhecida como SFRS5 (Serine and Arginine Rich Splicing Fator 5), é um membro da família das proteínas ricas em serina/arginina (SR), que está envolvida no splicing do ARN ligando-se ao pré ARNm e facilitando a montagem do spliceossoma. A SRp40 interage especificamente com potenciadores de splicing exónico (ESEs) e influencia a inclusão ou exclusão de exões durante o splicing. Os inibidores que têm como alvo a SRp40 são concebidos para modular este processo de splicing, conduzindo potencialmente a uma produção alterada de isoformas de ARNm e afectando as funções celulares a jusante.
O desenvolvimento de inibidores da SRp40 ganhou uma atenção significativa nos últimos anos devido ao seu potencial para manipular padrões de splicing alternativos e afetar a expressão genética. Estes inibidores são normalmente concebidos para se ligarem à SRp40 ou interferirem com a sua atividade, quer bloqueando a sua ligação às ESEs, quer perturbando a sua interação com outros factores de splicing. Deste modo, os inibidores da SRp40 têm o potencial de influenciar seletivamente o splicing de genes específicos, o que pode ter implicações vastas em vários processos biológicos. Os investigadores estão a investigar ativamente os mecanismos dos inibidores de SRp40 e o seu impacto no splicing alternativo, a fim de compreender melhor as suas potenciais aplicações no domínio da biologia molecular e da investigação celular.
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