DUX4 Ativadores

Os activadores comuns do DUX4 incluem, entre outros, o bortezomib CAS 179324-69-7, a tapsigargina CAS 67526-95-8, a tunicamicina CAS 11089-65-9, a cicloheximida CAS 66-81-9 e a doxorrubicina CAS 23214-92-8.

Os activadores DUX4 referem-se a um grupo de entidades químicas que modulam a atividade da proteína DUX4, um fator de transcrição codificado pelo gene DUX4. Este gene é de particular interesse devido ao seu envolvimento na regulação da expressão genética durante o desenvolvimento embrionário precoce. A DUX4 é conhecida pelo seu papel na ativação de genes associados a vias celulares relacionadas com o desenvolvimento, a diferenciação e, possivelmente, a atrofia muscular, quando expressa de forma aberrante.

Os activadores directos do DUX4 interagiriam provavelmente com a proteína em domínios específicos, alterando a sua conformação para aumentar a sua capacidade de se ligar ao ADN e recrutar a maquinaria transcricional, promovendo assim a expressão dos genes alvo. Estes compostos podem ligar-se à proteína DUX4 e induzir uma alteração estrutural que aumenta a sua estabilidade ou impede a sua degradação, conduzindo a um aumento da atividade da DUX4 no núcleo. Os activadores indirectos do DUX4 podem funcionar através da regulação positiva da expressão do gene DUX4, levando a um aumento da produção da proteína DUX4. Podem também atuar modulando as vias de sinalização que influenciam a transcrição ou a tradução do DUX4, ou inibindo o sistema ubiquitina-proteassoma que visa a degradação do DUX4, prolongando assim a semi-vida da proteína na célula.