Superoxide Dismutase 1/SOD1慢病毒激活颗粒(h): sc-400186-LAC

人类 SOD1 基因编码细胞质中的 Cu/Zn 超氧化物歧化酶（SOD1），这是一种关键的抗氧化酶，可催化将超氧阴离子自由基转化为过氧化氢和分子氧，从而维持氧化还原稳态。通过限制活性氧（ROS）的积累，SOD1 会影响线粒体功能、蛋白质稳态，以及应激反应信号通路，例如由 NRF2 调控的抗氧化程序和对氧化还原敏感的炎症信号。SOD1 活性改变或错误折叠与氧化损伤和神经元易损性相关，在肌萎缩侧索硬化症（ALS）以及更广泛的神经退行性变模型中具有公认的重要意义。SOD1 也在癌症、缺血-再灌注损伤和代谢应激等研究情境中被广泛探讨，因为 ROS 会塑造细胞的存活、分化与信号传导。

Superoxide Dismutase 1/SOD1 慢病毒激活颗粒（h）通过将完整的协同激活介导体（SAM）转录激活系统包装到可直接转导的高滴度慢病毒颗粒中，满足了这一需求，从而能够在更广泛的人类细胞类型中高效上调 SOD1 表达。

Superoxide Dismutase 1/SOD1 慢病毒激活颗粒（h）通过慢病毒转导递送协同激活介导体（SAM）系统的所有功能组分。该系统包含三种共同转导至靶细胞的颗粒制剂：一种编码与VP64转激活域融合的无催化活性的dCas9（D10A和N863A突变），并携带布拉西定抗性基因； 一种编码MS2-p65-HSF1融合蛋白并携带潮霉素抗性基因的制剂；以及一种编码靶标特异性20 nt sgRNA（与两个MS2 RNA适配体融合）并携带嘌呤霉素抗性基因的制剂。经过慢病毒转导和表达盒的基因组整合后，SAM组分得以稳定表达，并在SOD1转录起始位点上游的近端启动子区域内的靶位点组装。在此处，VP64、p65和HSF1协同作用，招募内源性转录 machinery，从而驱动内源性Superoxide Dismutase 1/SOD1表达的持续上调。使用无核酸酶活性的 dCas9 可避免引入双链 DNA 断裂，并保留原生的 SOD1 基因组位点和调控架构。

慢病毒载体具有多项实用优势：稳定的基因组整合支持细胞分裂过程中的可遗传激活；高滴度颗粒制剂免去了内部病毒生产的需要；且与原代细胞、非增殖细胞及转染抗性细胞类型的兼容性，扩大了实验的可及性。可通过嘌呤霉素、潮霉素和布拉西定进行三重抗生素筛选，以确认并富集成功的转导。

仅供研究使用。不用于诊断或治疗。