nephrocystin-2阻害剤

一般的なネフロシスチン-2阻害剤には、エベロリムスCAS 159351-69-6、ラパマイシンCAS 53123-88-9、13C6-Lysオクトレオチドトリ（トリフルオロ酢酸）CAS 83150-76-9などがあるが、これらに限定されない。

ネフロシスチン-2阻害剤は、腎細胞内の一次繊毛の機能に重要な役割を果たすネフロシスチン-2として知られる特定のタンパク質を主な標的とする特殊な化学的クラスに属する。これらの阻害剤は、ネフロシスチン-2の活性を調節し、繊毛機能に関連する細胞プロセスに影響を与えるように設計されている。一次繊毛は、腎臓細胞を含む多くの細胞種の表面から突き出ている毛のような構造であり、様々な環境的手がかりを検出し、細胞内シグナル伝達経路を制御する重要な感覚器官として機能している。NPHP2遺伝子によってコードされるネフロシスティン-2は、これらの一次繊毛の必須成分であり、その構造的完全性と機能の維持に関与している。

ネフロシスチン-2阻害剤は、ネフロシスチン-2の活性を阻害するように特別に設計された合成化合物または生物製剤である。ネフロシスチン-2に結合するか、その機能を調節することにより、これらの阻害剤は一次繊毛の集合、維持、あるいはシグナル伝達能力に影響を与える可能性がある。繊毛機能の調節異常は、嚢胞形成と進行性の腎機能障害を特徴とする遺伝性腎疾患であるネフロノフシスなど、様々な遺伝性疾患と関連している。