Date published: 2025-10-11

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Deoxygalactonojirimycin Hydrochloride (CAS 75172-81-5)

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Noms alternatifs:
1-Deoxygalactonojirimycin Hydrochloride; Migalastat Hydrochloride; 1-Deoxygalactostatin Hydrochloride
Application(s):
Deoxygalactonojirimycin Hydrochloride est un inhibiteur puissant et sélectif de l'a-galactosidase
Numéro CAS:
75172-81-5
Pureté:
≥98%
Masse Moléculaire:
199.6
Formule Moléculaire:
C6H13NO4•HCl
Pour la Recherche Uniquement. Non conforme pour le Diagnostic ou pour une Utilisation Thérapeutique.
* Consulter le Certificat d'Analyses pour les données spécifiques à un lot (incluant la teneur en eau).

ACCÈS RAPIDE AUX LIENS

Le chlorhydrate de désoxygalactonojirimycine est un inhibiteur puissant et sélectif de l'alpha-gal A (alpha-galactosidase). En inhibant efficacement l'α-Gal A, le chlorhydrate de migalastat réduit de manière significative l'accumulation de glycosphingolipides dans les modèles animaux atteints de la maladie de Fabry. Le mécanisme du chlorhydrate de migalastat consiste à se lier au site actif de l'α-Gal A, empêchant ainsi l'enzyme de catalyser l'hydrolyse des glycosphingolipides. Par conséquent, cette inhibition entraîne une diminution de l'accumulation de ces lipides dans les cellules et les tissus.


Deoxygalactonojirimycin Hydrochloride (CAS 75172-81-5) Références

  1. Une nouvelle technique enzymatique pour limiter la mobilité des médicaments dans une matrice d'hydrogel.  |  Burke, MD., et al. 2005. J Control Release. 104: 141-53. PMID: 15866341
  2. Alpha-lactosylcéramide en tant que nouveau ligand CD1d 'enrobé de sucre' pour les cellules T tueuses naturelles: profil cytokinique biaisé et activités thérapeutiques.  |  Zhang, W., et al. 2008. Chembiochem. 9: 1423-30. PMID: 18478523
  3. Amélioration de la délivrance endothéliale et des effets biochimiques de l'α-galactosidase par des nanocarriers ciblant l'ICAM-1 pour la maladie de Fabry.  |  Hsu, J., et al. 2011. J Control Release. 149: 323-31. PMID: 21047542
  4. L'administration conjointe du chaperon pharmacologique AT1001 augmente l'absorption tissulaire de l'α-galactosidase A humaine recombinante et améliore la réduction du substrat chez les souris Fabry.  |  Benjamin, ER., et al. 2012. Mol Ther. 20: 717-26. PMID: 22215019
  5. Nouvelle mutation de l'alpha-galactosidase A chez une femme présentant des accidents vasculaires cérébraux récurrents.  |  Tuttolomondo, A., et al. 2012. Clin Biochem. 45: 1525-30. PMID: 22820434
  6. Nouveaux inhibiteurs de l'imino-sucre α-glucosidase en tant que composés antiviraux.  |  Howe, JD., et al. 2013. Bioorg Med Chem. 21: 4831-8. PMID: 23582447
  7. Une famille présentant diverses symptomatologies évoquant la maladie d'Anderson-Fabry et un polymorphisme génétique du gène de l'alpha galactosidase A.  |  Tuttolomondo, A., et al. 2015. Clin Biochem. 48: 55-62. PMID: 25281798
  8. Il est prouvé que l'augmentation de l'activité de la β-hexosaminidase par une petite molécule corrige le phénotype comportemental des souris APP(E693Q) hollandaises par la réduction de l'Aβ lié aux gangliosides.  |  Knight, EM., et al. 2015. Mol Psychiatry. 20: 109-17. PMID: 25349165
  9. La coformulation d'une nouvelle α-Galactosidase A humaine avec le chaperon pharmacologique AT1001 conduit à une réduction améliorée du substrat chez les souris Fabry.  |  Xu, S., et al. 2015. Mol Ther. 23: 1169-1181. PMID: 25915924
  10. Stockage accru de glycolipides produit par l'héritage d'un haplotype intronique complexe dans le gène de l'α-galactosidase A (GLA).  |  Gervas-Arruga, J., et al. 2015. BMC Genet. 16: 109. PMID: 26334996
  11. Variabilité phénotypique interfamiliale et intrafamiliale dans trois familles siciliennes atteintes de la maladie d'Anderson-Fabry.  |  Tuttolomondo, A., et al. 2017. Oncotarget. 8: 61415-61424. PMID: 28977874
  12. L'activité α-Iduronidase salivaire comme nouveau biomarqueur potentiel pour le diagnostic et le suivi de l'effet de la thérapie dans la mucopolysaccharidose de type I.  |  van Doorn, J., et al. 2018. Biol Blood Marrow Transplant. 24: 1808-1813. PMID: 29906569
  13. Analyse longitudinale de la maladie oculaire chez les enfants atteints de mucopolysaccharidose I après une transplantation de cellules hématopoïétiques.  |  van den Broek, BTA., et al. 2020. Biol Blood Marrow Transplant. 26: 928-935. PMID: 31786241
  14. Évaluation de l'aptitude des variantes génétiques au traitement pharmacologique par chaperon avec la 1-Deoxygalactonojirimycine dans la maladie de Fabry.  |  Lukas, J., et al. 2020. Int J Mol Sci. 21: PMID: 32023956
  15. Mauvais pliage de l'α-Galactosidase a lysosomale dans un modèle de mouche et son atténuation par la chaperonne pharmacologique Migalastat.  |  Braunstein, H., et al. 2020. Int J Mol Sci. 21: PMID: 33036426

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Nom du produitRef. CatalogueCOND.Prix HTQTÉFavoris

Deoxygalactonojirimycin Hydrochloride, 10 mg

sc-202130
10 mg
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