Inhibiteurs NPC1

Les inhibiteurs courants de la NPC1 comprennent, entre autres, l'U 18666A CAS 3039-71-2, le 25-Hydroxycholestérol CAS 2140-46-7 et le Desmostérol CAS 313-04-2.

Les inhibiteurs de NPC1 appartiennent à une classe chimique spécifique de composés qui ciblent la protéine NPC1 (Niemann-Pick type C1), un régulateur clé du trafic et de l'homéostasie des lipides intracellulaires. La protéine NPC1 est une protéine transmembranaire principalement située dans les endosomes tardifs et les lysosomes des cellules. Elle joue un rôle crucial dans le transport du cholestérol et d'autres lipides de ces organites vers d'autres compartiments cellulaires. Le dysfonctionnement de la protéine NPC1 entraîne l'accumulation de cholestérol et de glycosphingolipides dans les lysosomes, ce qui provoque la maladie de Niemann-Pick de type C, une maladie génétique rare et progressive.

Les inhibiteurs de NPC1 sont conçus pour interagir avec la protéine NPC1 et moduler son activité, dans le but de réduire l'accumulation anormale de lipides dans les lysosomes. En ciblant spécifiquement la protéine NPC1, ces inhibiteurs ont la capacité de rétablir le transport correct des lipides et l'homéostasie cellulaire. L'étude des inhibiteurs de NPC1 est un domaine de recherche actif dans le domaine du métabolisme des lipides et des troubles du stockage lysosomal. Les scientifiques cherchent à mieux comprendre les aspects structurels et fonctionnels de la NPC1 et les effets de son inhibition sur le transport des lipides.