Estructura molecular de PTC124, Número CAS: 775304-57-9
PTC124 (CAS 775304-57-9)
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Nombres Alternativos:
Ataluren
Solicitud:
PTC124 es un inhibidor de la luciferasa de luciérnaga y un inductor de la lectura ribosómica de los ARNm
Número de CAS:
775304-57-9
Pureza:
≥99%
Peso Molecular:
284.20
Fórmula Molecular:
C15H9FN2O3
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PTC124 ha demostrado inducir selectivamente la lectura ribosomal de codones de terminación prematura pero no de terminación normal durante la traducción del ARNm. Se ha informado que este compuesto promueve la producción de distrofina en células musculares primarias. Además, se ha demostrado que PTC124 induce corrientes de cloruro transepitelial estimuladas por cAMP en la superficie apical murina de las glándulas intestinales. Otros experimentos sugieren que este agente es un potente inhibidor de la luciferasa de luciérnaga (FLuc).
PTC124 (CAS 775304-57-9) Referencias
- El PTC124 se dirige a trastornos genéticos causados por mutaciones sin sentido. | Welch, EM., et al. 2007. Nature. 447: 87-91. PMID: 17450125
- El PTC124 es un compuesto biodisponible por vía oral que promueve la supresión del alelo sin sentido CFTR-G542X humano en un modelo de ratón con FQ. | Du, M., et al. 2008. Proc Natl Acad Sci U S A. 105: 2064-9. PMID: 18272502
- La eficacia de PTC124 tratamiento de la fibrosis quística causada por mutaciones sin sentido: un estudio prospectivo de un ensayo de fase II. | Kerem, E., et al. 2008. Lancet. 372: 719-27. PMID: 18722008
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- Bases moleculares de la unión de alta afinidad y estabilización de la luciferasa de luciérnaga por PTC124. | Auld, DS., et al. 2010. Proc Natl Acad Sci U S A. 107: 4878-83. PMID: 20194791
- Estrategias de lectura para la supresión de mutaciones sin sentido en la distrofia muscular de Duchenne/Becker: aminoglucósidos y ataluren (PTC124). | Finkel, RS. 2010. J Child Neurol. 25: 1158-64. PMID: 20519671
- Ataluren (PTC124) induce la expresión y la actividad de la proteína reguladora de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística en niños con fibrosis quística por mutación sin sentido. | Sermet-Gaudelus, I., et al. 2010. Am J Respir Crit Care Med. 182: 1262-72. PMID: 20622033
- Tratamiento crónico con ataluren (PTC124) de la fibrosis quística por mutación sin sentido. | Wilschanski, M., et al. 2011. Eur Respir J. 38: 59-69. PMID: 21233271
- Lectura traslacional mediada por PTC124 de una mutación sin sentido causante del síndrome de Usher tipo 1C. | Goldmann, T., et al. 2011. Hum Gene Ther. 22: 537-47. PMID: 21235327
- Una evaluación comparativa de NB30, NB54 y PTC124 en la eficacia de lectura traslacional para el tratamiento de una mutación sin sentido USH1C. | Goldmann, T., et al. 2012. EMBO Mol Med. 4: 1186-99. PMID: 23027640
- Falta de eficacia de la lectura de codones de terminación prematura de PTC124 (Ataluren) en una serie diversa de ensayos reporteros. | McElroy, SP., et al. 2013. PLoS Biol. 11: e1001593. PMID: 23824517
- Hacia una justificación de la lectura de codones de parada prematuros promovida por el PTC124 (Ataluren): un enfoque computacional y un ensayo basado en células informadoras de GFP. | Lentini, L., et al. 2014. Mol Pharm. 11: 653-64. PMID: 24483936
- Rescate funcional de REP1 tras el tratamiento con PTC124 y el nuevo derivado PTC-414 en fibroblastos de coroideremia humana y en el modelo de pez cebra mediado por nonsense. | Moosajee, M., et al. 2016. Hum Mol Genet. 25: 3416-3431. PMID: 27329764
Inhibidor de:
γ-sarcoglycan, 3β-HSD5, C19orf61, y Vmn2r72.Activador de:
γ2-Syntrophin, BBS7, CFTR, dystrophin, FRG1B, y utrophin.Información sobre pedidos
| Nombre del producto | Número de catálogo | UNIDAD | Precio | CANTIDAD | Favoritos | |
PTC124, 2 mg | sc-203222 | 2 mg | $199.00 | |||
PTC124, 5 mg | sc-203222A | 5 mg | $408.00 |