N-(n-Butyl)deoxygalactonojirimycin (CAS 141206-42-0)

N-(n-Butyl)deoxygalactonojirimycin, también conocido como NB-DGJ, es un inhibidor altamente potente y selectivo de α-gal A (a-D-galactosidasa). También actúa como un inhibidor selectivo de la síntesis de GlcCer. Además de inhibir la sintasa de glucosilceramida, NB-DGJ se dirige eficazmente a la glucocerebrosidasa (GBA), β-glucosidasa 2 (GBA2), α-glucosidasa ácida, sacarasa, maltasa y lactasa. Reduce los niveles de glicolípidos en las células HL-60 y WEHI-3B a concentraciones que van desde 0.5 a 500 µM, cemostrando su eficacia como inhibidor de la biosíntesis de glicolípidos. Es importante destacar que, cuando se administra por vía intraperitoneal a dosis de 600 y 1,200 mg/kg cuatro veces al día durante tres días, NB-DGJ muestra una reducción en los niveles de gangliósidos cerebrales en un modelo de ratón neonatal Glb1-/- de gangliosidosis GM1. Además, en ratones, el tratamiento con NB-DGJ a dosis que van desde 1 a 1,200 mg/kg al día durante 35 días aumenta los niveles de glucosilceramida testicular. Además, NB-DGJ, a dosis de 15, 25 y 50 mg/kg al día, induce la formación anormal de espermátides y acrosomas, al tiempo que reduce la movilidad en espermatozoides epididimales aislados de ratón. El efecto observado de infertilidad inducido por NB-DGJ en el mismo modelo puede ser revertido al suspender el tratamiento.