Dyskerin Inhibidores

Los inhibidores comunes de la disquerina incluyen, entre otros, el BIBR 1532 CAS 321674-73-1, el inhibidor de la telomerasa IX CAS 368449-04-1, el costunolide CAS 553-21-9, el BI 78D3 CAS 883065-90-5 y la berberina CAS 2086-83-1.

Los inhibidores de la disquerina pertenecen a una clase específica de compuestos dirigidos contra la disquerina, una proteína multifuncional conocida principalmente por su implicación en la biogénesis del ARN ribosómico (ARNr) y la modificación de los pequeños ARN nucleolares (snoARN). La disquerina es un componente crítico del complejo nucleolar de proteínas de ARN pequeñas específicas del cuerpo de Cajal (snoRNP), que desempeña un papel fundamental en la pseudouridilación de ARNr y snoARN. La pseudouridilación es una modificación post-transcripcional que implica la conversión de uridina en pseudouridina, lo que provoca alteraciones en la estructura y función del ARN. La disquerina cataliza esta modificación facilitando la isomerización específica de los residuos de uridina en los ARN diana. Los inhibidores de la disquerina, como su nombre indica, son una clase de moléculas diseñadas para interferir en el funcionamiento normal de la disquerina, alterando así su papel en la pseudouridilación y afectando a otros procesos celulares dependientes de esta proteína.

El mecanismo de acción de los inhibidores de la disquerina varía, pero normalmente ejercen sus efectos uniéndose directamente a la disquerina e impidiendo su interacción con sus sustratos de ARN o interfiriendo en el ensamblaje del complejo snoRNP. Al inhibir la disquerina, estos compuestos alteran la correcta pseudouridilación del ARNr y del ARNsno, lo que puede conducir a una biogénesis ribosómica aberrante y a un procesamiento alterado del ARN. Los inhibidores de la disquerina son herramientas valiosas en la investigación destinada a dilucidar el papel de la pseudouridilación y la disquerina en la fisiología celular, en particular en procesos como la formación de ribosomas, el mantenimiento de los telómeros y la regulación de los ARN no codificantes. Comprender las consecuencias moleculares de la inhibición de la disquerina puede aportar valiosos conocimientos sobre los mecanismos fundamentales que subyacen a estos procesos y puede tener implicaciones en diversos contextos biológicos.