N-5-Carboxypentyl-deoxymannojirimycin (CAS 104154-10-1)

N-5-Carboxypentyl-Desoxymannojirimycin, ein Derivat des Iminozuckers Desoxymannojirimycin, hat in der glykobiologischen und enzymologischen Forschung großes Interesse geweckt. Sein Wirkmechanismus besteht in erster Linie in der Hemmung von Glykosidasen, insbesondere α-Mannosidasen, durch Nachahmung des Übergangszustands des Substrats. Durch die Bindung an das aktive Zentrum dieser Enzyme stört es die Hydrolyse der Glykosidbindungen, was zur Anhäufung von fehlgefalteten Glykoproteinen in den Zellen führt. Diese Anhäufung löst die "Unfolded Protein Response" (UPR) aus, einen zellulären Stressreaktionsweg, und führt schließlich zur Apoptose, die durch Stress im endoplasmatischen Retikulum (ER) ausgelöst wird. Forscher haben diese Verbindung genutzt, um die Rolle von Glykosidasen in verschiedenen biologischen Prozessen zu untersuchen, einschließlich der Proteinfaltung, der Qualitätskontrolle und des ER-assoziierten Abbaus (ERAD). Darüber hinaus hat N-5-Carboxypentyl-deoxymannojirimycin zur Aufklärung der molekularen Mechanismen beigetragen, die lysosomalen Speicherkrankheiten (LSD) zugrunde liegen, bei denen eine gestörte Glykosidaseaktivität zur Anhäufung von nicht abgebauten Glykolipiden oder Glykoproteinen in Lysosomen führt. Darüber hinaus erweist sich diese Verbindung als vielversprechender Wirkstoff zur Behandlung von LSD und anderen Glykosylierungsstörungen, indem sie die Glykosidaseaktivität moduliert und die zelluläre Homöostase wiederherstellt. Insgesamt stellt N-5-Carboxypentyl-deoxymannojirimycin ein wertvolles Instrument für die glykosystemische Forschung dar, das Einblicke in die Funktion von Glykosidasen und potenzielle Interventionen bei damit zusammenhängenden Störungen bietet.