NPC1 Inhibitoren

Gängige NPC1 Inhibitors sind unter underem U 18666A CAS 3039-71-2, 25-Hydroxycholesterol CAS 2140-46-7 und Desmosterol CAS 313-04-2.

NPC1-Inhibitoren gehören zu einer spezifischen chemischen Klasse von Verbindungen, die auf das NPC1-Protein (Niemann-Pick Typ C1) abzielen, einem wichtigen Regulator des intrazellulären Lipidverkehrs und der Homöostase. NPC1 ist ein Transmembranprotein, das sich vor allem in den späten Endosomen und Lysosomen der Zellen befindet. Es spielt eine entscheidende Rolle beim Transport von Cholesterin und anderen Lipiden aus diesen Organellen in andere zelluläre Kompartimente. Eine Funktionsstörung des NPC1-Proteins führt zu einer Anhäufung von Cholesterin und Glykosphingolipiden in den Lysosomen und verursacht die Niemann-Pick-Krankheit vom Typ C, eine seltene und fortschreitende genetische Störung.

NPC1-Inhibitoren sind so konzipiert, dass sie mit dem NPC1-Protein interagieren und seine Aktivität modulieren, um die abnorme Anhäufung von Lipiden in den Lysosomen zu verringern. Indem sie spezifisch auf NPC1 abzielen, können diese Inhibitoren den korrekten Lipidtransport und die zelluläre Homöostase wiederherstellen. Die Untersuchung von NPC1-Inhibitoren ist ein aktives Forschungsgebiet auf dem Gebiet des Lipidstoffwechsels und der lysosomalen Speicherkrankheiten. Die Wissenschaftler wollen ein tieferes Verständnis der strukturellen und funktionellen Aspekte von NPC1 und der Auswirkungen seiner Hemmung auf den Lipidtransport gewinnen.