TorsinA 抑制因子

常见的 TorsinA 抑制剂包括但不限于放线菌素 D CAS 50-76-0、环己亚胺 CAS 66-81-9、雷帕霉素 CAS 53123-88-9、嘌呤霉素 CAS 53-79-2 和雷公藤内酯 CAS 38748-32-2。

TorsinA抑制剂属于一类旨在靶向并抑制TorsinA蛋白活性的化合物。TorsinA是AAA+（与多种细胞活动相关的ATP酶）家族的成员，主要定位于细胞的内质网（ER）和核膜内。它参与多种细胞过程，包括蛋白质折叠、运输和这些细胞区室内的质量控制。TOR1A基因的突变与几种神经发育障碍有关，例如DYT1肌张力障碍，这是一种以不自主肌肉收缩为特征的运动障碍。TorsinA抑制剂的开发是为了理解TorsinA的细胞功能及其在疾病发病机制中的作用。

TorsinA抑制剂通常是小分子或化合物，专门设计用于靶向TorsinA并调节其活性。通过抑制TorsinA，研究人员旨在剖析其细胞功能并探索其在神经发育障碍中的潜在影响。这些抑制剂作为基础研究中的宝贵工具，使科学家能够研究TorsinA功能失调所影响的分子途径和细胞过程。对TorsinA的研究及其抑制剂的开发有助于神经科学的广泛领域，并可能为与TorsinA突变相关的疾病的发病机制提供见解。