Date published: 2025-10-12

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MBNL2 Inibitori

I comuni inibitori di MBNL2 includono, ma non solo, il cisplatino CAS 15663-27-1, la tricostatina A CAS 58880-19-6, l'actinomicina D CAS 50-76-0, la wortmannina CAS 19545-26-7 e il fluorouracile CAS 51-21-8.

Muscleblind-like 2 (MBNL2) è una proteina legante l'RNA che svolge un ruolo significativo nella regolazione dello splicing alternativo nel contesto di vari processi biologici. Lo splicing alternativo è un meccanismo cruciale che consente a un singolo gene di generare più isoforme di mRNA, portando infine alla produzione di varianti proteiche distinte con funzioni diverse. MBNL2, un membro della famiglia Muscleblind-like (MBNL), è noto soprattutto per il suo coinvolgimento nella regolazione degli eventi di splicing nei tessuti muscolari. Esercita la sua influenza legandosi a specifici motivi di RNA, come le ripetizioni CUG e CCUG, comunemente presenti nelle regioni non tradotte dei trascritti di mRNA. Dal punto di vista funzionale, MBNL2 agisce come attore chiave nel mantenimento della funzione e dello sviluppo muscolare. A tal fine, supervisiona lo splicing di geni critici legati al muscolo, assicurando la produzione di proteine funzionali. La disregolazione o l'inibizione di MBNL2 può portare a modelli di splicing alternativo aberranti, con conseguente errata espressione dei geni correlati al muscolo.

L'inibizione di MBNL2 è un processo complesso che può avere effetti profondi sui modelli di splicing alternativo e, di conseguenza, sull'espressione delle proteine nei tessuti muscolari. Mentre l'attenzione della ricerca su MBNL2 si è concentrata in gran parte sulla sua cattiva regolazione in malattie come la distrofia miotonica, l'inibizione di MBNL2 non è un obiettivo tipico a causa del suo ruolo essenziale nel mantenere modelli di splicing corretti nei geni correlati al muscolo. Tuttavia, è importante riconoscere che nelle condizioni patologiche in cui MBNL2 è sequestrato o reso inattivo, il risultato è una cattiva regolazione incontrollata degli eventi di splicing. Pertanto, la comprensione dei meccanismi che portano all'inibizione di MBNL2, come il sequestro da parte di RNA contenenti ripetizioni, è fondamentale per svelare la fisiopatologia delle malattie associate a difetti di splicing. In sintesi, MBNL2 è una proteina critica che lega l'RNA con un ruolo centrale nella regolazione dello splicing alternativo nei tessuti muscolari e la sua inibizione, sebbene non sia un obiettivo comune, è un argomento di interesse nel contesto delle malattie neuromuscolari.

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