Os inibidores de CASC3 são uma classe de compostos químicos que visam especificamente a proteína CASC3 (Cancer Susceptibility Candidate 3), que desempenha um papel essencial no complexo de junção de exões (EJC) envolvido na regulação pós-transcricional da expressão genética. A CASC3 é um componente central do EJC, um complexo multiproteico que se liga ao mRNA após a ligação protéica e está envolvido em vários processos importantes, como a vigilância, exportação, tradução e localização do mRNA. O CASC3 contribui para a estabilização do EJC nos mRNAs emendados e pensa-se que facilita a regulação da degradação do mRNA e da eficiência da tradução. Os inibidores da CASC3 perturbam a sua interação com outros componentes da EJC, levando a alterações no processamento e estabilidade do mRNA, o que pode afetar a regulação pós-transcricional da expressão genética. O desenvolvimento de inibidores da CASC3 envolve a identificação de pequenas moléculas que podem ligar-se seletivamente a domínios funcionais chave da proteína CASC3, particularmente aqueles que estão envolvidos na sua interação com a EJC e o mRNA. Ao impedir que a CASC3 se junte adequadamente ao complexo de junção do exão, estes inibidores podem modular as actividades pós-emenda do mRNA, afectando potencialmente a forma como os genes são expressos ao nível da tradução. Os estudos estruturais da CASC3 e do seu papel no EJC forneceram informações sobre as regiões da proteína que são críticas para a sua função, orientando a conceção de inibidores com elevada especificidade para a CASC3. Os investigadores utilizam os inibidores da CASC3 como ferramentas para estudar os mecanismos reguladores que controlam o destino do mRNA após a emenda, oferecendo informações sobre os processos complexos de estabilidade e vigilância do mRNA e o impacto mais amplo da regulação pós-transcricional na expressão genética. Entre esses inibidores, os cientistas podem obter uma melhor compreensão de como as perturbações na função CASC3 influenciam os processos celulares dependentes do processamento exato e eficiente do mRNA.
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