ADSS1阻害剤は、アデニルコハク酸合成酵素1阻害剤としても知られ、プリン生合成経路の重要な酵素を標的とする化合物の一群を構成する。このクラスの阻害剤は、DNAとRNAの構成要素であるプリンヌクレオチドのデノボ合成に重要な酵素であるアデニルコハク酸合成酵素1(ADSS1)の活性を阻害することに主眼を置いている。プリン体は様々な細胞内プロセスにおいて極めて重要な役割を担っているため、ADSS1は生化学研究や医薬品開発の有望なターゲットとなっている。
ADSS1阻害剤は、多様なメカニズムでADSS1の酵素機能を阻害するように設計されている。これらの化合物はしばしば、アデニルコハク酸やアデノシン一リン酸(AMP)のようなプリン生合成経路に関与する基質の構造を模倣している。ADSS1の活性部位に結合することで、イノシン一リン酸(IMP)とアスパラギン酸からアデニルコハク酸を生成する酵素の触媒能力を阻害する。この阻害によりプリンヌクレオチドの生産が減少し、DNA複製、RNA合成、エネルギー代謝などの必須細胞プロセスに影響を及ぼす。ADSS1阻害剤の中には、酵素の活性部位への結合を基質と直接競合する競合的に作用するものもあれば、酵素の立体構造や活性を間接的に変化させる非競合的に作用するものもある。
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