FUS/TLS(融合于肉瘤/易位于脂肪肉瘤)是一种多功能DNA/RNA结合蛋白,在DNA修复、RNA剪接、RNA运输和基因表达调控等多种细胞过程中发挥着不可或缺的作用。它主要位于细胞核中,但可以在细胞核和细胞质之间穿梭。鉴于其与DNA和RNA的多种作用和相互作用,FUS/TLS被认为对维持细胞稳态和基因组完整性至关重要。FUS/TLS的突变或定位错误与某些神经退行性疾病有关,这凸显了其在神经细胞功能中的重要性。
FUS/TLS抑制剂是一类旨在抑制FUS/TLS蛋白活性的化合物。这些抑制剂可以通过多种机制发挥作用。有些抑制剂可能直接与FUS/TLS结合,改变其结构,阻止其与天然DNA或RNA靶标相互作用。有些抑制剂可能阻止其在细胞核和细胞质之间穿梭,从而破坏其正常的细胞功能。此外,某些抑制剂可能针对负责FUS/TLS翻译后修饰的途径或酶,这些修饰对其活性和定位至关重要。通过抑制FUS/TLS的功能,这些化合物有助于阐明该蛋白在各种细胞过程中的作用及其在维持细胞和基因组稳定性方面的意义。这些抑制剂为研究人员深入研究FUS/TLS的复杂生物学及其在细胞内的各种相互作用提供了宝贵的工具。
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