Os inibidores PSF, também conhecidos como inibidores do fator de splicing associado à proteína de ligação ao trato de polipirimidina, pertencem a uma classe química distinta de compostos que desempenham um papel crucial na regulação da expressão genética e dos processos de splicing do ARN nas células. Estes inibidores foram concebidos para visar e modular a atividade da proteína PSF, uma proteína multifuncional de ligação ao ARN que se encontra no núcleo das células eucarióticas. A PSF, também conhecida como SFPQ (Splicing Fator Proline and Glutamine Rich), é um componente-chave de vários complexos RNA-proteína envolvidos no splicing do pré-mRNA, na regulação da transcrição e no transporte de RNA. Os inibidores do PSF são concebidos para interromper ou regular as interacções entre o PSF e os seus parceiros de ligação, influenciando assim o splicing e o processamento das moléculas de ARN.
As estruturas químicas dos inibidores da PSF podem variar muito e, normalmente, são concebidas para interferir com domínios ou interacções específicos da proteína PSF. Estes compostos podem funcionar através da ligação aos domínios de ligação ao ARN da PSF, impedindo-a de se associar a moléculas de ARN ou a outros factores essenciais de splicing. Ao modularem a função da PSF, estes inibidores podem ter um impacto profundo nos padrões de splicing alternativo, na estabilidade do ARN e na expressão genética global. Os investigadores estão continuamente a explorar as aplicações dos inibidores da PSF para compreender os meandros do processamento do ARN e da regulação dos genes, bem como as suas implicações em vários processos celulares e doenças. Estes compostos representam uma ferramenta valiosa no domínio da biologia molecular, permitindo aos cientistas investigar o papel da PSF no metabolismo do ARN e o seu impacto mais alargado na função celular.
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