NPC1 Inibidores

Os inibidores comuns de NPC1 incluem, entre outros, U 18666A CAS 3039-71-2, 25-hidroxicolesterol CAS 2140-46-7 e Desmosterol CAS 313-04-2.

Os inibidores da NPC1 pertencem a uma classe química específica de compostos que têm como alvo a proteína NPC1 (Niemann-Pick tipo C1), um regulador fundamental do tráfico e da homeostase dos lípidos intracelulares. A NPC1 é uma proteína transmembranar localizada principalmente nos endossomas tardios e lisossomas das células. Desempenha um papel crucial no transporte do colesterol e de outros lípidos destes organelos para outros compartimentos celulares. A disfunção da proteína NPC1 leva à acumulação de colesterol e de glicoesfingolípidos nos lisossomas, causando a doença de Niemann-Pick tipo C, uma doença genética rara e progressiva.

Os inibidores da NPC1 são concebidos para interagir com a proteína NPC1 e modular a sua atividade, com o objetivo de reduzir a acumulação anormal de lípidos nos lisossomas. Ao visar especificamente a NPC1, estes inibidores têm a capacidade de restabelecer o transporte adequado de lípidos e a homeostasia celular. O estudo dos inibidores da NPC1 é uma área de investigação ativa no domínio do metabolismo dos lípidos e das doenças de armazenamento lisossómico. Os cientistas pretendem obter uma compreensão mais profunda dos aspectos estruturais e funcionais da NPC1 e dos efeitos da sua inibição no tráfico de lípidos.