Os inibidores de β-distroglicano são uma classe específica de compostos químicos que têm atraído uma atenção significativa no domínio da biologia molecular e da fisiologia celular. Estes inibidores caracterizam-se pela sua capacidade de visar seletivamente e modular a função do β-distroglicano, uma proteína transmembranar que desempenha um papel crucial em vários processos celulares, particularmente na manutenção da integridade e estabilidade das fibras musculares e de outros tecidos. O β-distroglicano é um componente essencial do complexo distrofina-glicoproteína (DGC), que é responsável pela ligação do citoesqueleto das células musculares à matriz extracelular. Esta interação é vital para o suporte estrutural e a estabilidade das fibras musculares, tornando o β-distroglicano um alvo atrativo para a investigação destinada a compreender várias doenças neuromusculares.
Quimicamente, os inibidores do β-distroglicano são concebidos para interferir com as interacções entre o β-distroglicano e os seus parceiros de ligação, como a laminina e a distrofina. Ao perturbar estas interacções moleculares, estes inibidores afectam a estabilidade e a função do DGC, conduzindo a efeitos a jusante na integridade das células musculares e nas vias de sinalização. O desenvolvimento e o estudo dos inibidores do β-distroglicano forneceram informações valiosas sobre os mecanismos moleculares subjacentes à distrofia muscular e doenças relacionadas. O papel dos inibidores do β-distroglicano na elucidação da biologia do β-distroglicano e dos processos celulares associados tem sido fundamental para o avanço da nossa compreensão das doenças neuromusculares.
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