Ataxin-1 Inibidores

Os inibidores comuns da Ataxina-1 incluem, entre outros, o AM 404 CAS 183718-77-6 e o galato de (-)-epigalocatequina CAS 989-51-5.

Os inibidores da ataxina-1 pertencem a uma classe química específica de compostos que foram estudados e concebidos para visar e inibir seletivamente a atividade da ataxina-1, uma proteína associada a determinadas doenças neurodegenerativas, como a ataxia espinocerebelosa tipo 1 (SCA1). Na SCA1, a ataxina-1 contém uma região de repetição de poliglutamina expandida, o que leva à formação de agregados tóxicos que contribuem para a disfunção neuronal e morte celular.

A inibição da ataxina-1 visa interferir com a agregação da ataxina-1 com repetições de poliglutamina expandidas, impedindo potencialmente a formação de agregados proteicos tóxicos. As estruturas químicas dos inibidores da ataxina-1 podem variar, incluindo compostos sintéticos de pequenas moléculas e produtos naturais que interagem especificamente com a ataxina-1 e impedem a sua agregação ou efeitos tóxicos. Os investigadores têm explorado várias estratégias para atingir a ataxina-1 e atenuar os seus efeitos patológicos em doenças neurodegenerativas como a SCA1. O estudo dos inibidores da ataxina-1 fornece informações valiosas sobre os mecanismos complexos subjacentes à agregação de proteínas e à neurodegeneração.