Sox-21阻害剤は、Sox-21転写因子を特異的に標的とし、その活性を調節する一群の化合物である。転写因子は、特定のDNA配列に結合し、近傍の遺伝子の転写を促進または阻害することにより、遺伝子発現の調節に重要な役割を果たすタンパク質である。特にSox-21は、Sox(SRY-related HMG box)転写因子ファミリーのメンバーであり、様々な発生過程や細胞分化に関与することで知られている。特にSox-21は広範な組織で発現しており、胚発生、組織の恒常性、細胞運命決定を制御する遺伝子ネットワークの制御に関与していることが分かっている。
Sox-21阻害剤は、Sox-21またはその関連補因子に結合することにより、Sox-21の正常な機能を阻害し、標的遺伝子を活性化または抑制する能力を阻害するように設計されている。これらの阻害剤は、Sox-21のDNA結合ドメインをブロックしたり、転写活性に必須な他のタンパク質との相互作用を阻害するなど、様々なメカニズムで機能する。