retinitis pigmentosa 1阻害剤

一般的な網膜色素変性症1阻害剤としては、オーラノフィンCAS 34031-32-8、ケルセチンCAS 117-39-5、ラパマイシンCAS 53123-88-9、シスプラチンCAS 15663-27-1、ボルテゾミブCAS 179324-69-7が挙げられるが、これらに限定されない。

網膜色素変性症1阻害剤は、網膜色素変性症1（RP1）タンパク質を特異的に標的とし、その活性を調節する一群の化合物である。RP1は、網膜の視細胞、特に低照度視力を担う桿体視細胞の健康と機能の維持に関与する重要なタンパク質である。RP1遺伝子の変異は、網膜色素変性症の発症と進行に関連している。網膜色素変性症は、視細胞の変性と視力の漸進的な低下を特徴とする遺伝性眼疾患である。そのため研究者たちは、網膜色素変性症の根底にある分子機構を理解するためのツールとして、また新たな手段として、RP1阻害剤の開発を模索してきた。