NPC1阻害剤

一般的なNPC1阻害剤としては、U 18666A CAS 3039-71-2、25-ヒドロキシコレステロール CAS 2140-46-7、デスモステロール CAS 313-04-2が挙げられるが、これらに限定されない。

NPC1阻害剤は、細胞内の脂質輸送と恒常性の主要な調節因子であるNPC1（ニーマン・ピック病タイプC1）タンパク質を標的とする特定の化学クラスの化合物に属します。NPC1は、主に細胞の後期エンドソームおよびリソソームに位置する膜貫通タンパク質です。このタンパク質は、これらのオルガネラから他の細胞内区画へのコレステロールや他の脂質の輸送に重要な役割を果たします。NPC1タンパク質の機能不全は、リソソーム内でのコレステロールおよびグリコスフィンゴ脂質の蓄積を引き起こし、ニーマン・ピック病タイプCという稀で進行性の遺伝性疾患を引き起こします。

NPC1阻害剤は、NPC1タンパク質と相互作用し、その活性を調節するように設計されており、リソソーム内の異常な脂質蓄積を減少させることを目的としています。NPC1を特異的に標的とすることで、これらの阻害剤は適切な脂質輸送と細胞の恒常性を回復させる能力を持っています。NPC1阻害剤の研究は、脂質代謝およびリソソーム蓄積障害の分野で活発に行われている研究領域です。科学者たちは、NPC1の構造的および機能的側面と、その阻害が脂質輸送に与える影響について、より深い理解を得ることを目指しています。