CLN2 アクチベーター

一般的な CLN2 活性化剤には、ラパマイシン CAS 53123-88-9、D-(+)-トレハロース無水物 CAS 99-20-7、システアミン CAS 60-23-1、N-アセチル-L-システイン CAS 616-91-1、タウロウルソデオキシコール酸ナトリウム塩 CAS 14605-22-2などがある。

CLN2活性化剤とは、まれで深刻な神経疾患である晩幼児型神経細胞性コロイドリポフスチン症2（CLN2）に関連する細胞プロセスに影響を与える能力について研究中の化学物質群を指します。研究者たちは、これらの物質が細胞反応を刺激する能力をより深く理解し、病気の影響を軽減することを目指して研究を進めている。

これらの化合物は、多様な化学的分類と作用機序を網羅している。その一部は、損傷したタンパク質や凝集したタンパク質の分解と再利用に関与する細胞プロセスであるオートファジーを誘導することが知られている。また、細胞増殖やオートファジーの制御に中心的な役割を果たすmTOR（哺乳類ラパマイシン標的タンパク質）経路などの重要な経路の調節因子として特定された化合物もあります。さらに、特定の化合物にはシャペロン様特性があり、タンパク質の安定化を助ける一方、神経変性疾患に関与する要因である酸化ストレスを軽減する可能性がある抗酸化特性を持つ化合物もあります。最終的な目標は、CLN2活性化剤グループの中から、細胞の健康に良い影響を与え、CLN2の進行を遅らせる物質を特定することです。