C9orf72阻害剤

3-メチルアデニンは、クラスIIIホスファチジルイノシトール3-キナーゼ（PI3K）に作用することでオートファジーを阻害する。C9orf72はオートファジーの制御に関与しているため、この経路の阻害は間接的にC9orf72の機能活性を低下させる可能性がある。C9orf72は神経細胞におけるオートファジーの制御に関連していると考えられている。

Wortmanninは、オートファジーを減少させることでC9orf72の機能動態に影響を及ぼす可能性がある、もう一つのPI3K阻害剤です。C9orf72がオートファジーのプロセスに関与していることを踏まえると、Wortmanninの作用は間接的にC9orf72活性を減少させる可能性があります。

Spautin-1は強力なオートファジー阻害剤であり、PI3Kの分解を調節するユビキチン特異的プロテアーゼ10（USP10）およびUSP13を標的として作用する。オートファジーを阻害すると、C9orf72がこの細胞プロセスに関与していると考えられているため、間接的にC9orf72の活性を低下させる可能性がある。

バフィロマイシンA1は、液胞型H+ATPase（V-ATPase）の特異的阻害剤であり、オートファジーの後半段階を阻害します。これにより、オートファジーにおけるC9orf72の機能が妨げられ、その活性が間接的に調節されます。

クロロキンは、オートファジーの必須ステップであるエンドソームとリソソームの融合を阻害するオートファジー阻害剤です。このステップを阻害することで、クロロキンは間接的にこの経路に関連するC9orf72の活性に影響を与える可能性があります。

Lys05は、PI3K/mTOR二重阻害剤であり、クロロキンのより強力な誘導体である。オートファジーに重要なリソソームの酸性化を阻害し、C9orf72関連の機能を調節する可能性がある。

シクロヘキシミドはタンパク質合成阻害剤であり、C9orf72 を含む細胞タンパク質の恒常性を変化させる可能性があります。C9orf72を直接阻害するわけではありませんが、新しいタンパク質の合成が必要な経路を妨害し、その結果、C9orf72のレベルを低下させる可能性があります。

Ciliobrevin Aは、ダイニンモーター機能を特異的に標的とするヘッジホッグ（Hh）シグナル伝達経路のアンタゴニストである。C9orf72はHh経路には存在しないが、C9orf72は細胞骨格の形成や細胞内輸送に関与しており、これらのプロセスではダイニンが重要な役割を果たしている。したがって、Ciliobrevin Aは間接的にC9orf72の細胞内機能を変化させる可能性がある。

ベラパミルは、細胞内のカルシウム恒常性に影響を及ぼすカルシウムチャネル遮断薬である。主に心血管疾患の治療に用いられるが、カルシウムレベルの調節における役割は、C9orf72の活性に関連するものを含む、さまざまな細胞経路に下流効果をもたらす可能性がある。

アグライア属の天然物であるロカグラミドは、翻訳開始を阻害することが示されている。タンパク質合成とC9orf72の潜在的な調節の関係を考慮すると、この化合物は、C9orf72が作用する経路に関与するタンパク質の翻訳に影響を与えることで、間接的にC9orf72のレベルまたは活性に影響を与える可能性がある。