Midasin慢病毒激活颗粒(h): sc-411690-LAC

人类 MDN1 基因编码 midasin，这是一种体积庞大的 AAA+ ATPase，是细胞核内核糖体生物发生所必需的。Midasin 通过驱动 ATP 依赖性的重塑并促使装配因子释放，协调 60S 核糖体前体亚基的晚期成熟与质量控制，从而将核仁功能与蛋白质稳态及细胞周期进程联系起来。借由其在核糖体生成与翻译能力中的作用，MDN1 的活性会影响生长调控通路和细胞应激反应。核糖体生物发生机器的破坏或失调（包括与 MDN1 相关的过程）与基因组稳定性、增殖表型以及疾病模型中的类核糖体病机制研究密切相关。

Midasin 慢病毒激活颗粒（h）通过将完整的协同激活介导体（SAM）转录激活系统包装到可直接转导的高滴度慢病毒颗粒中，满足了这一需求，从而能够在更广泛的人类细胞类型中高效上调 MDN1 表达。

Midasin 慢病毒激活颗粒（h）通过慢病毒转导递送协同激活介导体（SAM）系统的所有功能组分。该系统包含三种共同转导至靶细胞的颗粒制剂：一种编码与VP64转激活域融合的无催化活性的dCas9（D10A和N863A突变），并携带布拉西定抗性基因； 一种编码MS2-p65-HSF1融合蛋白并携带潮霉素抗性基因的制剂；以及一种编码靶标特异性20 nt sgRNA（与两个MS2 RNA适配体融合）并携带嘌呤霉素抗性基因的制剂。经过慢病毒转导和表达盒的基因组整合后，SAM组分得以稳定表达，并在MDN1转录起始位点上游的近端启动子区域内的靶位点组装。在此处，VP64、p65和HSF1协同作用，招募内源性转录 machinery，从而驱动内源性Midasin表达的持续上调。使用无核酸酶活性的 dCas9 可避免引入双链 DNA 断裂，并保留原生的 MDN1 基因组位点和调控架构。

慢病毒载体具有多项实用优势：稳定的基因组整合支持细胞分裂过程中的可遗传激活；高滴度颗粒制剂免去了内部病毒生产的需要；且与原代细胞、非增殖细胞及转染抗性细胞类型的兼容性，扩大了实验的可及性。可通过嘌呤霉素、潮霉素和布拉西定进行三重抗生素筛选，以确认并富集成功的转导。

仅供研究使用。不用于诊断或治疗。