Date published: 2025-9-9

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Deoxygalactonojirimycin Hydrochloride (CAS 75172-81-5)

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Nomi alternativi:
1-Deoxygalactonojirimycin Hydrochloride; Migalastat Hydrochloride; 1-Deoxygalactostatin Hydrochloride
Applicazione:
Deoxygalactonojirimycin Hydrochloride è un inibitore potente e selettivo della a-galattosidasi
Numero CAS:
75172-81-5
Purezza:
≥98%
Peso molecolare:
199.6
Formula molecolare:
C6H13NO4•HCl
Solo per uso in Ricerca. Non previsto per Uso Diagnostico o Terapeutico.
* Vedere Certificato di Analisi per informazioni sul lotto specifico (incluso il contenuto d'acqua).

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La deossigalattonojirimicina cloridrato è un inibitore potente e selettivo dell'alfa-gal A (alfa-galattosidasi). Inibendo efficacemente l'α-Gal A, il migalastat cloridrato riduce significativamente l'accumulo di glicosfingolipidi in modelli animali con malattia di Fabry. Il meccanismo di migalastat cloridrato prevede il legame con il sito attivo di α-Gal A, impedendo così all'enzima di catalizzare l'idrolisi dei glicosfingolipidi. Di conseguenza, questa inibizione porta a una diminuzione dell'accumulo di questi lipidi nelle cellule e nei tessuti.


Deoxygalactonojirimycin Hydrochloride (CAS 75172-81-5) Referenze

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  3. Miglioramento del rilascio endoteliale e degli effetti biochimici dell'α-galattosidasi mediante nanocarrier mirati all'ICAM-1 per la malattia di Fabry.  |  Hsu, J., et al. 2011. J Control Release. 149: 323-31. PMID: 21047542
  4. La co-somministrazione del chaperone farmacologico AT1001 aumenta la captazione tissutale dell'α-galattosidasi A ricombinante umana e migliora la riduzione del substrato nei topi Fabry.  |  Benjamin, ER., et al. 2012. Mol Ther. 20: 717-26. PMID: 22215019
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  12. L'attività dell'α-iduronidasi salivare come potenziale nuovo biomarcatore per la diagnosi e il monitoraggio dell'effetto della terapia nella mucopolisaccaridosi di tipo I.  |  van Doorn, J., et al. 2018. Biol Blood Marrow Transplant. 24: 1808-1813. PMID: 29906569
  13. Analisi longitudinale della malattia oculare nei bambini con mucopolisaccaridosi I dopo il trapianto di cellule ematopoietiche.  |  van den Broek, BTA., et al. 2020. Biol Blood Marrow Transplant. 26: 928-935. PMID: 31786241
  14. Valutazione dell'amenità delle varianti geniche per la terapia farmacologica con 1-Deossigalattonojirimicina nella malattia di Fabry.  |  Lukas, J., et al. 2020. Int J Mol Sci. 21: PMID: 32023956
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Nome del prodottoCodice del prodottoUNITÀPrezzoQuantitàPreferiti

Deoxygalactonojirimycin Hydrochloride, 10 mg

sc-202130
10 mg
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